У пятилетнего мальчика из США, которому проводили генную терапию в связи с редким наследственным заболеванием, спустя четыре года обнаружили опухоль головного мозга. Этот случай стал предметом обсуждения в отношении безопасности передовых медицинских технологий, как сообщает New England Journal of Medicine.
Мальчик страдал мукополисахаридозом первого типа — серьёзным генетическим заболеванием, которое без должного лечения может привести к преждевременной смерти. Медицинские специалисты использовали экспериментальный препарат RGX-111, доставляющий с помощью безопасного вируса здоровую копию повреждённого гена в клетки.
Лечение привело к значительным положительным изменениям, и основная болезнь начала отступать. Тем не менее, спустя четыре года врачи обнаружили в мозге ребёнка нейроэпителиальную опухоль, которую удалось полностью удалить хирургическим путём. Лабораторные исследования показали, что фрагменты вирусного вектора могли по ошибке интегрироваться в ДНК, ответственной за онкологические процессы. Пока прямая связь между терапией и развитием рака не установлена.
Эксперты подчёркивают, что такие осложнения очень редки. В Соединённых Штатах уже имели место частичные ограничения на испытания препаратов этой серии, но некоторые запреты были отменены. Специалисты уверяют, что генная терапия, включая препарат «Золгенсма», по-прежнему считается безопасной и будет использоваться и дальше.
Кроме того, стало известно, что в Санкт-Петербургском государственном университете химики разрабатывают органические молекулы, нацеленные на уничтожение раковых клеток и обозначение границ опухолей. По мнению учёных, данная разработка сможет решить вопрос низкой селективности традиционных химиотерапевтических препаратов. Исследователи из Института химии СПбГУ намерены создать лекарство, активное только против злокачественных тканей и безвредное для здоровых клеток.
